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关于完善我国人类遗传资源管理工作的若干建议

发布时间:2018/2/28 13:36:37

市政府参事 王新奎、金亦民

原市政府参事 彭 靖

  【提要】加强对人类遗传资源的管理和保护,既事关国家安全,又关系到新药研发和产业竞争力,必须平衡好二者关系。目前,我国人类遗传资源管理工作存在有关规定与上位法衔接不畅、申请主体的资格规定不尽合理、申请程序过于繁复等问题。为此建议:加强与有关上位法衔接;扩大申请主体范围;完善社会共治机制;在上海张江选择若干企业开展试点。

  人类遗传资源是进行人类健康相关研究的不可替代资源。中国人口众多,历史悠久,拥有丰富的人类遗传资源。在各国竞相争夺人类遗传资源的背景下,1998年10月,国家成立了中国人类遗传资源管理办公室(以下简称“遗传办”),首次发布了《人类遗传资源管理暂行办法》。2015年7月,科技部发布《人类遗传资源采集、收集、买卖、出口、出境审批行政许可事项服务指南》,对审批细则做出详细规定。应该说,这些管理制度和措施对于加强中国人类遗传资源的管理和保护,对于维护国家安全、保护人民健康都具有十分重要的意义。

  同时,中国人类遗传资源管理工作也面临一些亟待解决的问题:

  一、有关规定与上位法衔接不畅。《指南》要求所有的外资药厂和委托合同研究机构在中国采集或收集样本,无论是否出口出境,都需要提前获得审批,并以得到国家食药监总局批件作为申请的前置条件。而《国家药品管理法》第29条则明确规定,药物临床试验经过国家食药监总局审批后便可开展,科技部是否有权在此之后再做前置性审批值得存疑。

  二、申请主体的资格规定不尽合理。开展药物临床研究的申办方不管是外资还是内资,只能通过内资医院向遗传办提出申请。这大大增加了申办方的协调管理成本,委托医院的数量越多,协调管理的难度和成本越高。因为申办方不仅要向所有参加临床研究的医院按次支付劳务费用,还得花时间精力协调尽可能多的医院,同意代表申办方向遗传办提出申请。

  三、申请程序过于繁复。作为申请人,医院首先向遗传办申请网上账号、密码,登录网站填报申请材料,通过预受理后形成书面申请材料;再分别报申请单位和主管单位审核同意;获得同意后报遗传办,由遗传办组织专家技术评审;接着遗传办召开办公会议作出审批决定,并在网上公布审批结果。从医院内部来看,答应了申办方要求后,还需分别获得各自内部行政和伦理委员会批准,方可独立走遗传办申请流程,或者由一家医院代表数家医院统一申请。这一过程通常比较耗时费力。

  四、政策出台不够透明。根据规定,凡是涉及群众切身利益的重大决策,出台前必须事先举行听证会,让利益相关方充分表达各自的立场和建议。与生物医药密切相关的人类遗传资源管理法规事关万千民众的身心健康,但有企业反映,有关方面没有公开举行过听证会;部分外资企业表示,他们曾受当地卫计委等部门的邀请,参加了由遗传办调研组召开的内部座谈会,也曾主动和有关方面沟通过,但反映的很多意见和建议,绝大部分都没有得到正式地回应,也没有被最终出台的相关法规所采纳。

  部分被调研企业反映,遗传办的有关不合理规定既缺乏上位法的支撑,不利于国家法治体系建设;又使药物审批至少多出6-8个月的时间,推迟了中国患者应用最新药物的时机,甚至延误中国患者的生命,比如肺癌中位生存时间是8-10个月,推迟半年就会使患者丧失生命;还增加了企业的研发和上市成本,以新药临床研究Ⅲ期为例,大致会增加企业5000万元的支出(主要包括:6-8个月的企业运营成本+研发成本;上市滞后又有半年的营销损失;因他人抢先,失去市场机遇增加的市场营销投入)。最后,中国新药审批如果落在跨国公司之后,将丧失对制定国际用药规范和通用名命名的机会,以及市场准入和占有率。通常在发达国家,同类第一个药品市场占有率为60-70%,而第二个上市的仅有20%,企业损失巨大,丧失创新动力。

  加强对中国人类遗传资源的管理和保护是必要的,开发更多更好的新药、建设医药强国也是必要的,必须在二者之间找到一个最优平衡。为此建议:

  第一,加强与有关上位法的衔接,提高法律位阶。修订《国家药品管理法》,将药物临床试验纳入该法管理范围,并针对药物临床研究所需样本采集规范和法律主体等作出具体规定,遗传办相关规定要与之做好衔接。彰显保护和开发利用并重原则,进一步修订完善《人类遗传资源管理条例(送审稿)》,争取尽快出台,提升遗传资源管理工作的法律地位。

  第二,扩大申请主体的范围。作为医院的委托方,发起药物临床研究申请的申办方——研发机构或药企,出于对切身利益的重大关切,对申请的重要性、必要性、紧迫性的认识和责任心等都要高于医院,对临床研究的组织安排、风险防范与化解等工作理解更为透彻、推进更为有力,是申请工作的重要利益相关方。因此,有必要将申办方也纳入申请主体的范围,而不管其是内资外资,以体现普遍国民待遇和非歧视的国际通行规则。

  第三,分类施策,精简审批流程。对于药物临床研究中只涉及与药物安全性、疗效、疾病诊断相关的检测采取“出口报批、不出口备案”的方式,而对于涉及基因分析及测序、重要遗传家系和特定地区人类资源采集、收集的人类遗传资源研究开发活动,则进行“强制审批”。对于同一个药物临床研究审批,或者报国家食药监总局作为牵头部门送审,或者由遗传办和国家食药监总局同步审批,减少不必要的审批流程和文件。参照国际通行规则,如审批部门30天内无答复意见,申请方即可自行开展临床研究。

  第四,完善社会共治机制,增加政策透明度。政策制定过程中,可以针对难点问题召集专家、消费者、企业、协会等利益相关方进行内部讨论,但最终出台政策时,要同时公布会议讨论记录,并公开阐明意见采纳与否及其原因,以杜绝游说和寻租的空间。征求意见过程中,还要留出足够的公示期,通过公开举行听证会、讨论会等,广泛听取利益相关方的意见建议,让政策的形成过程有充分地利益博弈。对于利益相关方普遍反映的政策建议,不管最终采纳与否,都要有机制给予正式回应。

  第五,选择在部分地区和企业开展试点。如果上述建议在全国实施有难度,建议在国家上海生物医药科技产业基地--张江生物医药基地进行试点。依托自贸区和科创中心示范区的政策创新背景,对部分有前沿核心技术、自主知识产权、信誉良好的企业,比如参加药品上市许可持有人制度试点的企业,根据样品是否出境、是否涉及遗传家系研究等不同情况,给予减少审批流程、部分审批改备案、允许其直接作为申请人、允许其委托一家医院打包申请等特殊政策,以加快中国新药研发和审批进度,在张江培育一个类似美国波士顿药谷的、有助于创新创业的良好生态环境。